Tedaviye yanıt verenin terminal lösemi eşiği, revümenib adı verilen yeni bir tedavi hapı sayesinde artık bir tedavi umuduna sahipler.

Bu ilaç, Amerika Birleşik resim’nde uzun zamandır beklenen bir klinikte görüldüğü gibi, üçüncü bir ülkedeki yerini tamamen ortadan kaldırmıştır.

Tüm hastalarda tam olarak iyileşme göstermese de,sonuçlar hapın ömrü lösemi tedavisinin yolunu açabileceğini gösterdiğinden bilim adamları umutlu olmaya devam ediyor.

“Bu ilaç alan hastaların bu sonuçlarından inanılmaz derecede umutluyuz. Teksas Üniversitesi MD Anderson Kanser Merkezi’nde lösemi doktoru olan ortak yazar Dr Ghayas Issa, bu onların oğulları şanstı.

Euronews Next’e verdiği demeçte, “Birden fazla tedavi hattında yapılar ve bir bölgede, yaklaşık yarıyıl lösemi hücrelerinde kemik iliğinden var” dedi.

Bu hap nasıl çalışır?

Akut miyeloid lösemi (AML), kan üremesinin ürettiği kemik iliğine saldıran ve kusurlu hücreleri kontrolsüz üretimine neden olan bir kanser türü.

Revumenib, akut lösemi için menin adı verilen spesifik bir proteini inhibe eden yeni bir Hedefe yönelik tedavi sınıfıdır. İlaç, lösemi hücreleri normal kuruluşune yeniden programlayarak çalışır.

Menin, lösemi hücreleri tarafından ele geçen ve olağan kan hücrelerini kanserli örgüte dönüşmesine neden olan karmaşık mekanizmaya dahil olur.

Issa, revumenib kullanılarak kapatıldığını ve lösemi oluşumunu normal bir yapıya dönüştürerek remisyona neden olduğunu açıkladı.

Bu formüller, umut verici sonuçlar bu ay içinde yayınlanan klinik derlemenin bir parçası olarak 18 hayat kurtardı. Doğa.

Ön sonuçlar, hastaların yüzde 53’ünün revumenibe yanıt verdiği ve yüzde 30’unun kanlarında hiçbir kanser saptanamayan tam bir remisyona girdiğini gösterdi.

Bu denemeden elde edilen verilere dayanarak, Aralık 2022’de ABD Gıda ve İlaç İdaresi, revumenib’in tüketicileri ve bağlantı incelemesini hızlandırmaya yardımcı olmak için “çığır açan tedavi ataması” verdi.

Bir lösemi tedavisi, ama herkes için değil

Issa, “Bu kesinlikle bir araya gelme ve üreme süren bilimin bir sonucu. Bu lösemilere neden olduğunu anlamak için birçok grup laboratuvarda çok çalıştı,” dedi.

Ancak kaldıkları her hastada işe yaramadığını açıkladı. Genellikle eksik veya yanlış etiketlenmiş genlere veya bir kromozom füzyonuna sahip olan belirli bir lösemi alt topluluğu içindir.

Deneysel hap, akut miyeloid lösemide en sık görülen mutasyonu, NPM1 adı verilen bir tekrarı ve KMT2A adı verilen daha az yaygın bir füzyonu hedefliyor. Kombine olarak, bu mutasyonların akut miyeloid lösemili insanların yaklaşık yüzde 30 ila 40’ında meydana geldiği tahmin edilmektedir.

Aşama 1 denemesi, dokuz ABD hastanesinde 68 hastayı kaydetti. Hepsinin diğer tedavilerden sonra lösemilerinin geri döndüğünü görmüş veya en başta geleneksel sürümleria hiçbir zaman iyi yanıt vermemişti.

Bunlar arasında lösemi incelemesi konan 23 yaşındaki Litvanyalı mimar Algimante Daugeliate de vardı. Kız kardeşten iki kez kemik iliği nakli yapılmıştı ama diğer tüm tedaviler başarısız olmuştu. Doktorları, acısını hafifletmek için palyatif devayı bile düşünmüşlerdi.

“Çaresizdim. Korkunç bir filmde yaşıyorlarm. Ölümün yakın olduğunu hissetmiştim ve henüz 21 yaşındaydım.” El Pais’e söyledi.

Ancak, iki yıl önce revümenib almaya başladığında, Daugelate tamamen iyileşti. O zamandan beri hayalet evine devam edebildi, üniversiteden mezun oldu ve Kopenhag’da bir mimarlık düzeninde çalıştı.

Sınırlı yan etkiler için güçlü etki

Issa’ya göre, bu ilaç lösemi için standart tedavilerle karşı karşıya oldukça güvenli olmasına rağmen, iki ana yan etki tespit edilmiştir.

İlk kalbin elektrik sistemi etkileri ve bir elektrokardiyogram (EKG) ile tespit edilebilir. Ancak Issa, dozun azaltılması veya bırakılmasının tüm vakalarda sorunu çözdüğünü söyledi.

İkinci yan etki, potansiyel olarak bir grup farklılaşma sendromu olarak adlandırılır. hayatı tehdit eden mücadeleler kan ameliyatı tedavilerine kadar – ancak erken fark edilirse ve onu iptal etmek için uygun önlemler alınırsa etkili bir şekilde yönetilebilir. Issa’ya göre, bu çalışmadaki tüm farklılaşma sendromu vakaları, hastalar için herhangi bir evde olmadan başarılı bir şekilde yönetildi.

Çalışma henüz başlangıç ​​​​aşamasında ve sonuçları ön hazırlık yaşıyor. Bunun gibi Faz çalışmaları, bir başlangıç ​​güvenli olup olmadığını test etmemek ve onlara ciddi yan etkilere neden olmadan verilebilecek en yüksek dozu bulmayı hedefler.

Özellikle revumenibin etkinliğine bir faz II çalışması şu anda yapım örneğidir.

Araştırmada ilaca yanıt veren iki hasta kök hücre veya kemik iliği naklini almaya devam etti. Bu tür nakiller, hastaların kanser evliliklerini veya kanlarında yalnızca çok düşük düzeyde kanser olmasını gerektirir – ve revümenib onların bu kadar yaklaşmalarına yardımcı oldu.

Deneysel hap kesin bir tedavi olmasa da, deneyde çalışanlardan umutlu.

Issa, “Gelecekte, bu hapı şu anda akut lösemiler için sahip olduğumuz standartlarla birleştirmeyi planlıyoruz” dedi.

“Hastaların bundan sonra lösemi doktorlarını görmek zorunda olmadığı ve lösemi tedavisine gerek duymadığı tedaviye bizi götürmek için en olası strateji budur”.